开题报告内容：（包括拟研究或解决的问题、采用的研究手段及文献综述，不少于2000字）
拟研究的问题：
孤儿药市场准入的机制由于牵涉到多方主体的利益以及孤儿药其本身的特殊性，一直是国际上饱受争议的难题。而药物经济学评估在孤儿药市场准入的过程中扮演着重要的角色。但是，基于多方面的原因，其存在的必要性和重要性一直有待证实，同时也需要对更加恰当经济学模型来进行成本和产出的权衡。OECD国家由于其公共卫生体制健全成熟，在研究孤儿药物市场准入的时是很好的对象。本文主要解决的问题包括以下两个方面：
其一，以多个成员国为例，指出OECD国家的孤儿药市场准入过程的特殊性。并对存在的问题或局限性并尝试进行原因分析。
其二，如何在孤儿药市场不断扩大，对公共卫生影响不断增强以及患者权益亟待维护的情况之下，运用更加适合孤儿药的药物经济学模型，做到临床效益和经济性的平衡。
研究背景及意义
罕用药由于研发成本高、目标人群小、价格昂贵、临床证据不足、成本效益高等原因，常常被排除在医疗保险之外。为保证罕见病患者的医疗与用药，欧盟在2000 年就制定了罕用药的研发激励政策，对罕用药进行集中资格认定，促进罕见病的预防、诊断与治疗。其成员国也陆续出台罕用药国家计划，制订并完善罕用药报销政策。而药物经济学评估恰好在衡量经济学效益和临床治疗结果两个方面取得了较好的平衡。
所以在药品上市前，医药公司企业中的市场准入部门并不是单枪匹马的去做出决策，同时还需要对内与医学部、市场营销部门、政府事务部门等共同合作商讨，对外与医生、药师、甚至政府官员等各业专家沟通，才能准确的定位该药品的价值平台。
然而，考虑到罕用药高昂的成本，极高的司法需求以及有限的科学证据很难获得，有将近20%的药品在获得报销时并没有使用到足够坚实的药物经济学证据。于此同时，临床的效益，疾病严重程度以及替代诊断疗法的可获得性，同时还有伦理，政治以及社会层面都应该被纳入考虑。开始全面反思卫生技术评估在评价罕用药市场准入方面的角色作用，并且不断完善现有理论就显得非常重要。
文献综述：
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