开题报告内容:(包括拟研究或解决的问题、采用的研究手段及文献综述,不少于2000字)
1.立题依据
1.1选题背景
随着医药科技的不断发展,大量的创新疗法和产品涌入市场。在医疗技术效果优、价格高和公共资金可支付能力有限的情况下,如何从更公平、全面的角度界定、测量以药品为代表的医疗技术的价值,并应用到公共决策领域中,成为全民医保体系下亟待解决的问题。
我国药品价值评价工作开始于2002年前后,早期以基于价值的药品定价研究、药物的临床价值、上市后药品价值研究研究为主。2012年6月,国家发改委价格司药品价格处翁林佳提到为了体现药品临床价值的差异性,必须充分注重药物的经济性评价。2015年8月,《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》明确指出“鼓励以临床价值为导向的药物创新”[1]。2016年9月底人力资源与社会保障部发布了《2016年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案(征求意见稿)》[2],首条基本原则中将用药的“经济性”提到了“有效性”之前。2017年国家医保谈判工作中,也将药品的经济性放到首位,说明面临稀缺的公共资金资源,我国从政策顶层设计的高度开始注重以药品为代表的医疗技术的经济价值。然而,对于药品价值的界定、测量以及决策,我国尚处于起步阶段,缺乏准确的价值评判框架和公认的评估体系,仍需吸收大量国外经验,需要一个吸收不同利益相关方意见的决策过程。但目前,对于价值的界定和测量、应用尚未统一。
1.2国内外研究现状
1.2.1国外研究现状
药品的价值一般采用广义的价值框架来表示[3]。由于决策背景的不同,即使在同一个国家也会存在对价值的不同界定和认知,国际上现有不同的价值框架和评价体系,对药品价值的界定、测量与决策应用尚未有统一标准。
1997年,Drummond MF等人[4]将需要考虑的价值依据分为了临床价值、医学价值和经济学价值。其中,临床价值包括安全性和疗效,医学价值包括效果,经济价值则是指成本-效果以及支付能力。2010年,ME Porter[5]将卫生保健的价值定义为每支付一个美元能获得的健康结果。2018年,美国的特别工作小组(Special Task Force, STF)使用福利经济学的理论衡量美国的价值框架,从经济学角度对“价值”进行定义:“总价值”是一个人愿意为经济利益或某种干预手段而付出的代价;而“净价值”则是减去为获得这项总价值而产生的机会成本,即消费者为了避免失去商品而意愿支付的代价[6]。
从目前实践中应用的价值评估框架来看,对药品的价值认识更多集中在以肿瘤为代表的具体疾病治疗方案的临床价值,并一般由协会学会主导,如:美国临床肿瘤学会(American Society of Clinical Oncology,ASCO)提出的价值因素包括临床效益、毒性、缓解程度、生存曲线、无治疗间期和生活质量。ASCO的价值框架现已开发出2个版本,AS-COv1框架用于可进行手术治疗的肿瘤(辅助和新辅助治疗),AS-COv2框架用于晚期肿瘤[7]。
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