一、 课题的研究目的及意义
孤儿药，又称罕用药，指用于治疗、诊断、预防罕见疾病的药物。罕见病通常具有发病率高、疾病严重程度大、疾病异质性强、诊断治疗难等特点。目前，我国对罕见病的研究和治疗还处于初级阶段，许多医务人员对罕见病的认识不深，多数医疗机构也缺乏必要的罕见病治疗设施，这导致我国许多的罕见病人长期被误诊、漏诊。在罕用药物研发生产方面亦是如此，产业缺乏明确的罕用药物相关政策法规以及资金、技术、人才的支持，发展缓慢。反观世界上许多发达国家和地区，早在二三十年前，政府就以立法形式明确罕见病及罕用药的界定，并配套一系列科学完善的优惠政策以激励罕用药物的研发和生产。目前，对孤儿药的关注程度和研究水平已经成为衡量一国公共健康和医疗水平的重要方式之一，近年来国家出台的相关指导、规划也明确提出鼓励罕见病用药的研发。因此，本课题旨在对美国、欧盟、日本以及中国台湾等国家和地区从孤儿药界定、执法机构、市场准入政策、医疗保障制度等方面进行深度的剖析和比较并评价其实施绩效，为完善我国罕用药市场准入政策提供有价值的参考依据。
二、 国内外研究的历史和现状（文献综述）
1 对于孤儿药的界定的研究
龚时薇《对我国罕见病与罕用药界定的思考》，伍琳《我国罕见病内涵界定初探》，李伟《对我国罕见病界定的思考》，林禹鸿《台湾罕用药法律制度给我们的启示》等文中明确了以美国、欧盟、日本和中国台湾为代表的发达国家和地区对罕见病的定义。在美国，罕见病指每年患病人数少于20万(约占总人口的0.075)或高于20万但药物研制和生产无商业回报的疾病。欧盟《罕用药品管理法规》规定，罕见病是指患病率低于0.05的疾病。在日本罕见病指患病人数少于5万人(约占总人口的0.04)的疾病。中国台湾以万分之一以下的发病率作为罕见病的标准，并以罕见性、遗传性及诊疗困难性三项指标综合认定罕见病。
2 对于各国孤儿药法律体系以及执法机构的研究
从刘玉聪《欧盟罕见病及孤儿药管理现状的研究》、林禹鸿《欧盟应对罕见病政策措施及其对中国的启示》等文中归纳总结出：欧盟于1999年出台《罕用药管理规定》，随后出台一系列指南，且专设孤儿药委员会(COMP)。丁志琛在《日本罕用药制度及其对我国的启示》一文中，疏理了日本的孤儿药法律体系和执法机构，《药事法》以及《罕用药管理制度》共同组成了日本孤儿药的法律体系，厚生劳动省（MHLW）评价许可局（ELD）、国家生物药品创新协会（NIBIO）以及药品与医疗器械管理局（PMDA）组成罕用药品的重要执法机构。
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