一、拟研究的问题
众所周知，药物经济学是一门研究药物治疗方案的成本及效果的学科，希望用最小的成本（资源消耗）换取最好的效果（临床的、经济的、人道主义的）。尤其是对于晚期癌症患者来说，选择一种化疗方案意味需要花费高昂的治疗成本，而是否值得则取决于患者能够延长的生存时间及生活质量等获益。想要将这两个维度进行综合量化比较，各种决策模型在临床决策制定和与成本效益相关的决策中起着重要的作用。
当使用决策模型来估计干预的成本和效果时，可以使用一系列替代决策建模方法，如决策树、马尔可夫模型和微观模拟模型等。其中大部分都在经济评估文献中进行了详细的讨论。传统上，恶性肿瘤等慢性疾病的药物经济学评价最常用的模型是马尔可夫模型。但是，该模型在使用过程中存在着一些自身的缺陷，例如要求疾病转归过程已经进入稳态才能进行较可靠的模拟，要求满足疾病转归的无记忆假设，从生存曲线中获取转移概率的技术难题等等。而在实际的疾病转轨过程中，情况比较复杂，有时很难判断在实际观察结束前的疾病转归规律是否适用于实际观察结束后的疾病转归的模拟。而有一种比较新的决策模型，即分区生存分析（PartSA），在NICE技术评估（TA）项目中被广泛使用，这种方法被用于评估某些干预措施。这些干预措施预计将延长预期寿命，并影响生活质量，频繁运用于评估晚期或转移性癌症的治疗决策。
在一些发达国家，已有将分区生存模型运用于癌症晚期治疗方案的成本效益分析的相关文献并取得了一些成果。但是国内这方面的研究资料相对较少，笔者通过阅读学习相关英文文献来浅析分区生存模型的内涵，解释其在肿瘤疾病药物经济学中的应用，并将分区生存模型与其他决策模型进行对比评价，希望能给读者有所收获。
二、文献综述
一个分区生存的成本效用模型是在Microsoft Excel中构建的。该模型利用了一种标准的三级状态结构，将患者状态分为未进展（preprogression）、进展（postprogression）和死亡（death）三个区域。模型根据生存曲线计算患者在给定时间点上的进展情况的比例，并使用这些比例来告知在模型的时间范围内产生的收益和费用。
通过检索各大数据库收集到的文献来看，近年来，学者们大都通过运用分区生存模型来比较针对晚期恶性肿瘤的不同治疗方案之间的优劣并且也取得了一些成果。如：Maud Pignata等人在2017发表了法国鳞状非小细胞型肺癌患者在铂疗法基础上叠加阿法替尼的成本效益分析并认为阿法替尼是一种可行的治疗方案。Gabriel Tremblay等人在2016年发表了一项在韩国的临床研究，分析艾瑞布林作为治疗转移性乳腺癌的二线用药的成本效益，并得出艾瑞布林是有效的选择应将其纳入报销指标中。S Patil等人在2012年发表了与alpha;-干扰素相比，在三期临床中用舒尼替尼治疗转移性肾癌的Q-Twist（无症状和毒性的生存质量调整时间）分析，Q-TWiST分数显示，舒尼替比与IFN-a相比，经质量调整的生存时间更大，即使使用舒尼替尼出现某些毒性反应的频率更大。通过这种生存分析，可以更好得帮助医疗机构为患者做出医疗决策，节约医疗成本，帮助患者得到更有效的治疗。
除此以外，也有学者将分区生存模型与马尔可夫模型进行了对比，分析了运用两种模型对同一课题的研究结果的区别。作者提出，用分区生存模型，进程并没有直接被建模成一个状态;相反，那个状态的时间是由整体生存与无进展生存曲线之间的差异所决定的。而利用马尔可夫决策分析模型，先验假设多与过渡有关而不是直接使用单个病人的数据来建模的。由于两种模型的曲线不同会导致结果的差异。
同时，还有一些文章对如何将这些模型使用软件实现也做了阐述。Chris BARKER提出使用不同的统计软件（SAS、S-Plus、Stata、SPSS）制作出的Kaplan-Meier曲线出现了差异，提醒研究人员要注意软件的默认设置。Emilie Bogart等人提出了在R软件中可以很好的实现计算Q-Twist的计算操作，将效益和风险合并到单一分析中，并对结果进行了解读。
当然，分区生存模型也有其局限性，以笔者找到的文献资料来看，该模型主要的局限性来源于其基本的结构假设，即生存的端点是相互独立的，可能对决策有所影响。笔者通过阅读相关文献希望将该模型学习透彻并尽可能全面的阐述出来，帮助读者粗浅的了解。水平有限，对已有文献的不足之处不敢妄自评判，只是对已有文献进行系统综述。
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